Sviluppato un nuovo modello 3D di muscolo distrofico

Un modello tridimensionale di muscolo capace di contrarsi e riprodurre le prime fasi della distrofia muscolare di Duchenne (DMD): è questo il risultato di un recente studio coordinato da Antonio Musarò, del Dipartimento di Scienze Anatomiche, Istologiche, Medico Legali e dell’Apparato locomotore e dell’Istituto Pasteur-Italia, pubblicato sulla rivista scientifica Skeletal Muscle del gruppo editoriale Springer Nature.

Il nuovo sistema, denominato X-MET, è stato sviluppato a partire da cellule muscolari e consente di ricreare in laboratorio un tessuto simile al muscolo scheletrico reale, senza l’impiego di supporti artificiali. A differenza delle colture cellulari tradizionali, questo modello tridimensionale presenta una maggiore complessità strutturale, capace anche di contrarsi, offrendo un accesso diretto alla funzione muscolare.

Utilizzando cellule derivate da un modello sperimentale di distrofia muscolare, i ricercatori hanno dimostrato che X-MET è in grado di riprodurre caratteristiche chiave della patologia, tra cui: progressiva degenerazione muscolare, rimodellamento fibrotico e compromissione della capacità rigenerativa.

Questi risultati permettono di osservare gli eventi chiave della malattia, offrendo nuove opportunità per comprendere i meccanismi che ne guidano la progressione.

“Questo modello rappresenta uno strumento fisiologicamente rilevante e riproducibile per studiare i meccanismi molecolari alla base della distrofia muscolare”, spiega Antonio Musarò, responsabile dello studio. “La sua capacità di replicare aspetti chiave della patologia muscolare offre un notevole potenziale per l’identificazione di nuovi biomarcatori e bersagli terapeutici, con ampie implicazioni per la ricerca traslazionale”.

Lo studio ha inoltre evidenziato il ruolo delle vescicole extracellulari, piccole particelle rilasciate dalle cellule muscolari, che risultano aumentate nei tessuti distrofici. Queste vescicole trasportano molecole regolatorie, tra cui microRNA, capaci di influenzare il comportamento di altre cellule e contribuire sia a processi di rigenerazione sia a meccanismi di danno. Quando applicate a tessuti muscolari sani coltivati in laboratorio, le vescicole derivate da muscolo distrofico hanno indotto alterazioni funzionali, suggerendo un possibile coinvolgimento nella diffusione dei segnali patologici.

Il modello X-MET offre un importante vantaggio sperimentale: consente di studiare la malattia in un sistema controllato e di valutare l’efficacia di potenziali terapie attraverso parametri funzionali misurabili. Questo approccio rappresenta un significativo avanzamento rispetto ai modelli tradizionali. X-MET si configura infatti come una piattaforma innovativa in grado di colmare il divario tra studi in vitro e modelli in vivo.

Lo studio è stato supportato da Ateneo Sapienza Università di Roma, Fondazione Roma, PRIN 2022, AFM e PNRR

Riferimenti: Skeletal Muscle; doi: 10.1186/S13395-026-00423-8

Contatti: Antonio Musarò; email: antonio.musaro@uniroma1.it